The Albany Gazette - Malattie reumatiche,prima paziente adulta in Italia riceve CAR-T

Trattata con cellule CAR-T una paziente adulta, la prima in Italia, con malattia reumatica resistente alle cure, la sclerosi sistemica (sclerodermia), la prima arruolata nel trial CATARSIS, uno studio di frontiera di fase I/II promosso da Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS in collaborazione con il Bambin Gesù di Roma, della durata di 2 anni che prevede di arruolare in tutto 8 pazienti adulti (dei quali 6 presso il Gemelli e 2 presso l'Ospedale pediatrico), con una patologia autoimmune sistemica che non risponde ai comuni trattamenti. Lo studio è cofinanziato dal Ministero della Salute. Le CAR-T utilizzate nello studio sono prodotte presso l'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, coordinata da Franco Locatelli, Ordinario di Pediatria dell'Università Cattolica e Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica del Bambin Gesù, spiega Maria Antonietta D'Agostino, Ordinario di reumatologia della Cattolica e direttore della UOC di Reumatologia del Gemelli che dirige lo studio. Il trial è condotto in collaborazione con il Centro Trial Oncoematologico, dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS. La paziente ha ricevuto le cellule CAR T la vigilia Natale. "CATARSIS è il primo studio accademico di fase I in Italia, volto a trattare patologie autoimmuni mediate da linfociti B con cellule CAR T dirette contro la molecola CD19 espressa sulla superficie di questi linfociti - afferma D'Agostino -. Un traguardo importantissimo per i pazienti con patologie gravi che finalmente possono ambire a sconfiggere la loro malattia, grazie al 'reset' del sistema immunitario, indotto da tale terapia". Locatelli ha già trattato 5 pazienti pediatrici con malattie autoimmuni. Nel mondo sono stati trattati finora con CAR-T solo una cinquantina pazienti con malattie reumatologiche, la maggior parte dei quali in Germania, dal gruppo di Georg Schett dell'Università di Erlangen (Frederich Alexander) e visiting professor presso l'Università Cattolica, il primo nel mondo a trattare queste patologie con CAR-T e che sta portando avanti, in questo momento, lo studio CASTLE, 'gemello' del CATARSIS. "Dopo i risultati di grande rilevanza ottenuti nei 5 pazienti pediatrici, sostiene Locatelli, il caso della paziente adulta apre un'ulteriore frontiera e documenta l'importanza d'investire sempre più come Paese in ricerca clinica avanzata".

(D.Lewis--TAG)