The Albany Gazette - Ok dell'Ue a terapia genica per l'emofilia B

La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione all'immissione in commercio a una terapia genica (fidanacogene elaparvovec) per il trattamento dell'emofilia B. Per i pazienti idonei al trattamento, una sola somministrazione potrà sostituire le attuali infusioni settimanali o bisettimanali. Lo ha reso noto la farmaceutica Pfizer. L'emofilia è una malattia genetica causata dalla carenza di un fattore della coagulazione: nel caso dell'emofilia di tipo B il fattore nove (IX). Ciò causa emorragie spontanee e sanguinamenti anche a seguito di piccoli traumi. Per evitare ciò, oggi il trattamento prevede la somministrazione periodica del fattore IX. La nuova terapia fornisce, attraverso un virus ingegnerizzato, il gene per il fattore IX in modo da restituire ai pazienti la capacità di produrre autonomamente la proteina. Nella sperimentazione che ha portato all'approvazione, fidanacogene elaparvovec ha mostrato di ridurre il rischio di emorragie senza dover ricorrere alla somministrazione del fattore IX della coagulazione e la sua efficacia si è protratta per tutta la durata dello studio (fino a quattro anni). I pazienti saranno seguiti per 15 anni per verificare quanto a lungo la terapia si mantiene efficace e l'eventuale emergere di effetti collaterali nel lungo periodo. Secondo le indicazioni dell'Agenzia del Farmaco Europea (Ema), il trattamento è indicato per le persone adulte, con forme moderate o gravi di emofilia di tipo B, che non abbiano reazioni immunitarie contro il fattore IX della coagulazione o il vettore virale che trasporta la terapia genica.

(Y.Harris--TAG)