The Albany Gazette - Distrofia di Duchenne, nuovo passo indietro su farmaco Ataluren

L'ennesimo parere negativo sul rinnovo dell'autorizzazione alla commercializzazione di Translarna™, (ataluren), un farmaco per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne, da parte del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha sollevato preoccupazione tra le associazioni di pazienti e perplessità tra i responsabili dei Network clinici dell'assistenza primaria. Il Comitato pur riconoscendo l'elevato bisogno medico insoddisfatto di un trattamento efficace per i pazienti affetti da questa malattia rara, considerando tutte le evidenze disponibili, comprese quelle del mondo reale di Stride, ha infatti concluso che l'efficacia del farmaco non è stata confermata. Se questa raccomandazione sarà convalidata dalla Commissione Europea, il farmaco non sarà più autorizzato nell'Unione europea. A chiedere di riesaminare il parere del Chmp, non solo la casa farmaceutica PTC Therapeutics ma anche le associazioni dei pazienti Parent Project aps, Uildm- Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare e Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare, e l'Associazione Italiana Miologia (Aim). Per Giacomo Comi, presidente di Aim, "la decisione di Chmp non sembra considerare l'insieme dell'evidenza, inclusa la differenza nell'età di perdita della deambulazione indipendente osservata nelle coorti prospettiche italiana ed inglese trattate con Translarna™". Per il neuropsichiatra Eugenio Mercuri, del Policlinico Gemelli: "la decisione del chmp sottolinea le difficoltà di giudicare studi clinici in malattie rare usando criteri utilizzati per malattie più comuni. La poca attenzione nei confronti dei risultati dei registri, fortemente sostenuti dalla comunità Duchenne e dai clinici, offre un ulteriore elemento di preoccupazione." Per Annalisa Scopinaro, presidente di Uniamo - Federazione Italiana Malattie Rare: "La decisione di EMA viene alla fine di un lungo percorso che ha tenuto conto di quanto presentato dalla Pharma e degli end point normalmente valutati a termini di legge e prassi. Il caso ataluren evidenzia che proprio questi ultimi debbano essere calibrati e definiti con criteri che tengano conto delle necessità delle malattie rare. Occorre implementare già nei dossier la raccolta di PROMs e PREMs e valutarli nel complesso delle evidenze scientifiche. Occorre uno sforzo comune fra tutti gli attori in gioco", conclude.

(A.Johnson--TAG)